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혈우병 원샷 치료제 '헴제닉스' 국내 허가됐지만 가격은 허들

1회 투여로 연간 출혈율 64% 감소…환자 96%는 예방요법 중단
초고가약 인만큼 관건은 가격 책정 여부 따라 사용 성패

최성훈 기자 ([email protected])2024-09-19 12:09

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)'가 국내 상륙했지만, 가격이 걸림돌이 될 전망이다.   

이 약물은 B형 혈우병에서 최초이자 유일한 '원샷 치료제'지만, 미국 내 약가가 350만 달러(한화 약 47억원)에 달한다.  

19일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 헴제닉스를 성인 B형 혈우병 치료제로 승인했다. 

구체적인 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료다.

헴제닉스는 B형 혈우병 환자에서 비정상적 출혈 빈도를 감소시키는 유전자 치료제다. 

B형 혈우병에서 결핍된 단백질인 혈액응고9인자를 체내에서 지속적으로 생산할 수 있도록 하는 기전을 가지고 있다.  

이는 헴제닉스가 아데노 관련 바이러스(adeno-associated virus, AAV)라고 하는 비감염성 바이러스 벡터인 AAV5를 사용하기 때문. 

AAV5 벡터는 혈액응고9인자의 파두아 변이 유전자(FIX-Padua)를 표적 장기인 간세포로 운반해 야생형 혈액응고9인자 단백질에 비해 5~8배 활성이 높은 혈액응고 9인자의 파두아 변이 단백질을 생성하게 한다. 

이러한 유전자는 이러한 유전자는 간세포 내 에피좀 형태로 남아 있지만 일반적으로 환자 DNA의 일부가 되지는 않는다. 

유전자 전달이 이뤄진 후, 새로운 유전자 명령을 통해 간세포 내 소기관들이 안정적인 수치의 혈액응고9인자를 생성하게 된다.

실제 헴제닉스는 중증에 가까운 중등증 및 중증B형 혈우병을 앓고 있는 성인 남성 B형 혈우병 환자 54명을 대상으로 한 임상 3상 HOPE-B 연구를 통해 임상적 유효성을 입증했다. 

추적관찰 기간인 18개월 동안 헴제닉스는 6개월 평균 39.0 IU/dL, 18개월 평균 36.9 IU/dL의 혈액응고 9인자 활성이 나타났다.  

또 주입 후 7~18개월 사이에 환자의 연간 출혈률은 1.51로 주입 전의 4.19 대비 64% 감소했다. 

이에 헴제닉스로 치료받은 환자 96%(54명 중 52명)는 기존의 예방요법을 중단했다. HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 효과는 지속적으로 나타났다.

심각한 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았다. 가장 흔한 이상반응(발생률 5% 이상)으로는 간 효소 상승, 두통, 특정 혈액 효소 수치 상승, 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 메스꺼움 등이었다. 
헴제닉스의 국내 허가에 따라 B형 혈우병에 대한 원샷 치료 기회가 열렸지만, 역시 관건은 가격이 될 전망이다. 

CSL베링코리아가 미국과 유사한 수준으로 헴제닉스 가격을 설정할 가능성이 높기 때문이다. 

따라서 건강보험 급여 등재 여부를 두고 상당한 논의가 이뤄질 것으로 보인다. 급여 등재 약물 중 가장 비싼 가격인 노바티스 SMA 치료제 '졸겐스마'가 약 20억원대 수준이기 때문이다. 그럼에도 연간 투약 환자 수는 7~8명 내외로 알려져 있다. 하지만 국내 B형 혈우병 환자 수는 2022년 기준 451명으로 대상 환자 수가 더 많아 예상 재정 부담액은 더 높다.       

한편 B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈 질환이다. 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 

중등도에서 중증의 B형 혈우병은 현재 혈액응고9인자를 평생 동안 예방적으로 주입해 낮은 수치의 혈액 응고인자를 일시적으로 대체하거나 보충하는 방식으로 치료한다.
 

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